小坂先生の遺伝子治療についてのお話が遺伝性疾患プラスに掲載されていましたのでご紹介いたします。
小坂 仁 先生
自治医科大学小児科学教授、自治医科大学とちぎ子ども医療センター長。博士（医学）。1987年に東北大学医学部を卒業後、カリフォルニア大学サンディエゴ校博士研究員、神奈川県立こども医療センター神経内科部長などを経て、2013年より現職。日本小児神経学会理事、日本小児神経学会関東地方会運営委員長、日本ミトコンドリア学会理事、日本小児科学会代議員、日本てんかん学会評議員、国際協力遺伝病遺伝子治療フォーラム評議員、神経代謝病研究会幹事、Brain and Development編集主幹。
遺伝子治療の開発状況について
それぞれの疾患に対して、いろいろな形で、国内外で、研究が進められていますが、全ての現状を調べて皆さんにお知らせするのには、膨大な時間がかかります。今回は、ご質問頂いた疾患のうち、私が現在把握している範囲で、国内外の治験／研究がそれぞれ実施されているものを、下記にお示しします。2023年5月に行われた米国遺伝子細胞治療学会（ASGCT）で確認した最新情報も含まれています。
海外で治験実施中…レット症候群、デュシェンヌ型筋ジストロフィー、ムコ多糖症2型、網膜色素変性症、ファンコニ貧血
国内で研究実施中…MECP2重複症候群、低ホスファターゼ症
海外で研究実施中…脊髄小脳変性症、ミトコンドリア病、エーラス・ダンロス症候群、アンジェルマン症候群、線毛機
全記事のリンクを貼っておきます。
https://genetics.qlife.jp/features/gene-therapy-2023/Q-and-A