日別: 2020年6月3日

ミトコンドリア病メラスにおける静注点滴の保険適応申請について
厚生労働省○○係御中
ミトコンドリア病は、希少難病です。
病態の多くは多臓器にわたる複雑なもので、発症年齢も、病状も多岐にわたるので、
日本では患者数やその重症度、生活の質等、患者の実態がつかめなかったために
新薬の治験が進まず、病を囲む人々の苦労は計り知れません。
中でも患者が国内約一千人と、最も多く、思春期以降の突然の脳梗塞様発作や痙攣を繰り返し、予後もおもわしくない、ＭＥＬＡＳ（メラス）患者は、症状の差は人それぞれですが、多臓器の病状憎悪に加え、脳の高次機能不全によるコミュニケーション・認知障がい、精神症状の悪化で、日常の介護の難しさ、と同時に、社会の理解と周知に家族の苦労は一入です。

しかし、メラス患者の発作から数時間以内にアルギニン点滴を施された患者のほとんどは脳の改善がみられ、早めに治療することの有効性が患者家族間でも確認されています。ミトコンドリア病患者が希少であるために保険適応が今だなされずにおりますが、現在、国内の医療関係者の尽力により、メラス患者の薬剤アルギニン服用は、広く知られるところとなっています。こちらも地域格差なく、徹底した情報が流れることを望んでおります。

また、メラスを発症した患者のその後の症状が悪化した時も、静注点滴をした場合の改善はたくさん報告されています。しかし、現医療体制の中では、自宅、あるいは医療現場での外来点滴は行われていません。残されたいのちの時間を、家族とともに過ごすことを望むために、私たち患者家族は、入院せずに、自宅、あるいは外来にてアルギニン点滴を行えることを望みます。認知症状、精神障害、易疲労が進み、日常生活が困難な状況で、介護する親も齢を重ね、日常生活での患者介護についても他者との協力・連携がないとたちうちできない状況にはあります。しかしどんな状況であれ、子供の延命、病状の改善には尽力に臨みたいと思う患者家族であります。
アルギニンには、収縮して血流が滞っている脳の血管を拡張する働きが知られています。ミトコンドリア病メラスに対してのアルギニン点滴は久留米大学の古賀靖敏教授（小児科学）らは、注射や内服でアルギニンをとり続けたＭＥＬＡＳ患者２３人の経過を２００８年から追跡。８割の患者が９年以上生存することがわかり、延命効果を確かめました。病状の悪化も抑えられたという報告があります。
いのちの切岸に立たされた患者と家族が共に共有する時間を少しでも豊かに過ごすための要望を、ここに提出する次第であります。
アルギニンの静注点滴の保険適応を患者家族一同こころから望んでおります。
審査が通りますよう、一同心から温かいお導きを望んでおります。
ミトコンドリア病みどりの会（代表伊藤千恵子）患者家族一同

アルギニン静注点滴要望書について
年初、久留米大学病院古賀医師よりアルギニン保険適応について協力要請がありました。
次男の病歴から、アルギニンの早期治療はみどりの会の代表としてやってきたことでしたのでできることはと思って動き出しました。古賀先生からはアルギニンの根拠情報や治験概要書などを送付してもらい、こちら側は厚労省に患者家族として要望書の提出をし、電話で何度かお話を聞き、対応の手順を間違えないように進めようと思っているところです。
現在厚労省医薬品管理審査課内で、注視してくださる方に巡り合え、メラス特有の症状についても話しましたところ、患者家族の心労に深く感じ入ってくれました。年令病状差はありますが、その不安定さに戸惑い不安に思う家族の実態を集めて、さらに周知を深めてもらいたいと思っています。アルギニンは根本治療でありませんが、病が見つかりましたらすぐ点滴をしてもらうことで脳のダメージが少なくなります。またその後寛解期、病状の悪化時に静注点滴をしてもらうことにより落ち着き、自宅介護もスムーズになっていった経験もあります。近くにいる親が患者の様子を一番把握確認できますので、いつもとは違う頭痛、痙攣、精神症状など確認した時は、速やかに静注点滴を施せるような保険適応申請です。
患者の病状が入院するほどではなく、外来診療で点滴を受けることもできるようになること、あるいは、訪問介護と主治医の連携により自宅での点滴ができるようになること。
早めに点滴してもらうことにより入院のストレスを免れます。
アルギニンは服用も可能になりいまさらと思われる方もいらっしゃると思いますが、メラス特有のストレスはどこで感じるかもわかりません。体や心のストレスにも対応するためには服用では収まらず、点滴を施したほうが良い場合があるはずです。

みどりの会は、患者家族の皆さんでくつろげる場つくりが一番ですが、息子のよ
うな例のメラス患者にはとりあえず一刻も早くアルギンをうってもらって、
予後を悪くしないようにと思って、数年前から声をあげています。、痙攣が止まった。頭痛が収まったなど、みなさんの経験の中でアルギニンの反応について少しでもお話しくださる方を募っています。
なんでも小さなことでもよいです。一言メッセージでもよいです。
根治ではありませんが一時の救済が患者家族の介護に光を与えているという事実をお伝えしていきたいです。
法律の下で医療がスムーズに運ばれ、安全で、有効に事が進むようになるべきと思うからです。

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