TSHA-104は、SURF1関連リー脳症の治療のために髄腔内に投与される治験中のAAV9ベースの遺伝子治療です。 候補製品は、ヒトSURF1タンパク質をコードする操作された導入遺伝子を持つ組換えAAV9ベクターです。 TSHA-104は、FDAから希少疾病用医薬品および希少疾病用医薬品の指定を受けています。
Taysha Gene Therapies Announces Collaboration with AllStripes on SURF1-Associated Leigh Syndrome Clinical Development and Natural History
https://www.businesswire.com/news/home/20210104005195/en/Taysha-Gene-Therapies-Announces-Collaboration-with-AllStripes-on-SURF1-Associated-Leigh-Syndrome-Clinical-Development-and-Natural-History
