難治性てんかんのミトコンドリア病患者の治療のためのバチキノンの有効性と安全性の臨床試験

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    別井(MELASの父)

    出典:https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04378075
    対象となる患者:難治性てんかんのミトコンドリア病患者の治療のためのバチキノンの有効性と安全性の研究(米国での臨床試験)
     ミトコンドリア病、薬剤耐性てんかん、リー脳症、ミトコンドリア脳症(MELAS)、
    ポント小脳低形成症6型(PCH6)、アルパース病、アルパース症候群
    実際の研究開始日 :2020年9月28日
    推定第一次完成日 :2021年9月1日
    推定研究完了日 :2023年4月1日
    開発企業:PTCセラピューティクス

    #2208 返信

    伊藤千恵子

    この話はオンラインで村山先生がお話されていました。
    既に日本でも使用されていることも、別ルートでお聞きしています。
    治験が開始されている情報はありますか?

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返信先: 難治性てんかんのミトコンドリア病患者の治療のためのバチキノンの有効性と安全性の臨床試験
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